Лікування діабету 1 типу: вперше трансплантовані острівцеві клітини виживають без пригнічення імунітету

Цукровий діабет 1-го типу (ЦД1) — аутоімунне захворювання, яке вимагає постійного контролю рівня глюкози (цукру) в крові, щоденного введення інсуліну та може призвести до ризику серйозних ускладнень. Попри десятиліття досліджень, ідеального рішення не знайдено — ЦД1 досі залишається невиліковним. Але новина про першу успішну трансплантацію генно-модифікованих інсулін-продукуючих клітин без імуносупресії може стати поворотним моментом. Цей сміливий експеримент уже називають «маленьким кроком для науки і великим шансом для мільйонів». То що саме вдалося дослідникам і чому це важливо?

Автор: Анастасія Цвігун, редакторка

Деталі дослідження

Вперше у світі пацієнту з діабетом 1-го типу трансплантували генно-модифіковані інсулін-продукуючі клітини без використання імуносупресивної терапії [пригнічення імунітету, щоб уникнути відторгнення або атаки аутоантитіл]. У 12-тижневому дослідженні взяв участь один 42-річний чоловік, який хворіє на цукровий діабет 1-го типу вже 37 років. Результати показали виживання трансплантованих клітин, секрецію С-пептиду та відсутність імунної атаки.

Попри те, що пацієнт продовжував отримувати інсулін, це було передбачено, адже було введено лише 7% клітин від потенційної лікувальної дози.

Чому це важливо

Це дослідження демонструє можливість «обходу» двох головних проблем при трансплантації: імунного відторгнення чужорідних клітин і аутоімунної атаки на бета-клітини. До сьогодні ризики від імуносупресії були надто високими, щоб зробити трансплантацію доступною для більшості хворих. Новий підхід відкриває двері до потенційно безпечного і довготривалого лікування.

Що говорять науковці

Дослідники й експерти в галузі висловлюють обережний оптимізм. Вони вражені, що клітини вижили і працювали без пригнічення імунітету. Водночас підкреслюють, що:

це лише перше дослідження на людині;
потрібно перевірити ефективність методу на більшій кількості пацієнтів;
генно-редаговані клітини викликають багато технічних питань, зокрема щодо довгострокової безпеки та імунної відповіді.

«Я ніколи не був таким схвильованим у своєму житті. Я працюю з наукою з 90-х років, і це єдиний проект, який був таким позитивним і таким переконливим» — сказав провідний автор Пер-Ола Карлссон (Per-Ola Carlsson), д.м.н., ст.лікар і проф. клініки ендокринології та діабетології Університетської лікарні Упсали, Уппсала, Швеція.

Однак він попередив: «...звичайно, можуть бути пацієнти, для яких ця терапія не працюватиме». Крім того, він зазначив: «Потрібен час, перш ніж це зможе стати реальністю».

Що це дослідження означає на практиці

Перш за все — це доказ того, що редаговані клітини можуть функціонувати в організмі без необхідності імуносупресії. Це може відкрити шлях до створення замісної терапії для людей з діабетом 1-го типу без побічних ефектів, пов’язаних з імуносупресією. Якщо технологію вдасться масштабувати, у майбутньому лікування може бути доступним для широкого кола пацієнтів.

Що далі

Компанія Sana Biotechnology [розробник клітин, що були трансплантовані] планує наступне клінічне дослідження вже з використанням острівців, отриманих зі стовбурових клітин, а не від донорів. Цей підхід має перевагу: такі клітини можна виробляти у великих кількостях, не залежачи від донорів. Наступне клінічне дослідження заплановане вже за участі кількох пацієнтів у різних клінічних центрах. Попереду ще багато етапів і викликів, але науковці сподіваються, що в найближчі роки терапія може стати реальністю.