Вилікувати діабет: новий препарат дозволяє відмовитися від щоденних ін’єкцій інсуліну

Новий експериментальний препарат, створений на основі стовбурових клітин, допоміг більшості учасників дослідження з тяжким перебігом діабетом 1-го типу повністю відмовитись від інсуліну. Після однієї інфузії 10 з 12 пацієнтів більше не потребують щоденних інʼєкцій.

• 
• Автор: Анастасія Цвігун, редакторка
• access_time
• more_horiz

  • phone_in_talk close

Уявіть, що вам більше не потрібно щодня колоти інсулін, рахувати вуглеводи та жити в постійному страху перед раптовим падінням рівня цукру в крові. Для людей з діабетом 1-го типу це звучить як мрія. Але ця мрія може стати реальністю — завдяки новому експериментальному препарату на основі стовбурових клітин під назвою зиміслецел (zimislecel).

Що це за препарат?

Зиміслецел — це результат багаторічної наукової роботи компанії Vertex Pharmaceuticals з Бостона. Лікування полягає у введенні в організм спеціальних клітин, створених зі стовбурових. Їх навчили «перетворюватися» на острівцеві клітини підшлункової залози — саме ті, які в нормі виробляють інсулін — гормон, що регулює рівень цукру в крові.

Після введення ці клітини приживаються у печінці пацієнта і починають виконувати функцію вироблення інсуліну, яку втратив організм через аутоімунну атаку. Це лікування не просто полегшує симптоми — воно має потенціал замінити сам механізм інсулінозалежності.

Перші результати — вражаючі

У дослідженні взяли участь 12 учасників з важким перебігом діабету 1-го типу. У 10 з них вже через рік після інфузії рівень глюкози стабілізувався настільки, що вони повністю відмовилися від інсуліну. Ще двоє потребують значно менших доз.

Особливість цих пацієнтів — у них була нечутливість до гіпоглікемії (або гіпонеусвідомленність): вони не відчувають, коли цукор падає занадто низько. Це небезпечний стан, який може призвести до втрати свідомості, судом чи навіть смерті. Після лікування гіпоглікемічні епізоди повністю зникли вже за перші три місяці.

Життя без страху — чи реально?

Однією з учасниць дослідження стала Аманда Сміт, 36-річна медсестра з Канади. Вона зізналася, що не вагалася, коли зʼявився шанс взяти участь у випробуванні. Через шість місяців після інфузії вона більше не потребує інсуліну. «Це як абсолютно нове життя», — поділилася Аманда.

Але не все так просто. Щоб нові клітини не були знищені імунною системою, пацієнтам потрібно приймати імуносупресивні препарати — ліки, які пригнічують імунітет. А це, свою чергою, збільшує ризик інфекцій і навіть розвитку деяких форм раку в майбутньому.

Довгий шлях до відкриття

Зиміслецел — це не випадкова удача, а кульмінація 25-річної роботи, яку розпочав науковець з Гарварду Даг Мелтон. Його син захворів на діабет у шість місяців, а згодом — і донька. Мелтон пообіцяв собі, що знайде ліки. Понад 20 років він разом з командою з 15 людей шукав хімічну формулу, яка дозволить створити зі стовбурових клітин справжні острівцеві клітини. За цей час було витрачено близько 50 мільйонів доларів.

Коли формулу було знайдено, Мелтон приєднався до компанії Vertex, яка взялася втілити це відкриття у клінічну практику.

Що далі?

Лікування ще не доступне для широкого застосування — попереду перевірки, затвердження та нові дослідження. Але вже зараз результати дають надію людям, які щодня борються з діабетом 1-го типу.

Вчені зазначають, що метод поки підходить лише тим, хто має тяжку форму захворювання. Адже ризики від імуносупресії не виправдані для тих, хто добре контролює рівень глюкози.

У будь-якому випадку, це — великий крок уперед. Адже ще кілька років тому саме слово «вилікувати діабет» звучало майже фантастично. Тепер — це вже питання часу.

Результати дослідження були представлені на щорічній зустрічі Американської діабетичної асоціації (ADA) та опубліковані онлайн в медичному журналі New England Journal of Medicine

Читайте також:

Клінічні дослідження діабету: що «на горизонті»

Препарат, схвалений американським фармрегулятором, може запобігти або уповільнити розвиток діабету 1-го типу — показало дослідження

Вчені «надрукували» живу тканину, яка виробляє інсулін