Перша в історії клітинна терапія для лікування діабету 1-го типу отримала схвалення FDA

Управління з контролю якості харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило препарат Lantidra (Donislecel) — революційний засіб для лікування людей з діабетом 1-го типу. Лантидра працює шляхом відновлення бета-клітин організму, потенційно усуваючи потребу в зовнішньому інсуліні.

Автор: Анастасія Цвігун, редакторка

Лантидра (доніслецел), клітинна терапія, яка допомагає відновити функціональні острівцеві клітини підшлункової залози у пацієнтів, у яких не виробляється інсулін, стала першою клітинною терапією, яка була схвалена FDA для людей з цукровим діабетом 1-го типу.

Препарат Donislecel, розроблений стартапом CellTrans під торговою маркою Lantidra, пропонує потенційне рішення для людей з ЦД 1-го типу шляхом введення донорських бета-клітин підшлункової залози, що виробляють інсулін, зменшуючи або усуваючи потребу в зовнішньому введенні інсуліну. Лікування було схвалено для людей з діабетом 1-го типу, які часто страждають від епізодів тяжкої гіпоглікемії.

«Схвалення першої в історії клітинної терапії для пацієнтів з діабетом 1-го типу та рецидивуючою важкою гіпоглікемією, надає цим людям додатковий варіант лікування, який допоможе досягти цільового рівня глюкози в крові», — сказав Пітер Маркс, директор Центру оцінки та досліджень біологічних препаратів FDA.

Як працює Лантидра?

Лантидра виготовляється з клітин підшлункової залози, отриманих від померлого донора. Ці клітини, відомі як алогенні острівцеві бета-клітини, мають здатність виробляти та секретувати інсулін.

Коли препарат вводиться в організм, зокрема у ворітну печінкову вену, бета-клітини потрапляють в кровотік і печінку, та починають секретувати інсулін. Якщо введені клітини виробляють достатню кількість інсуліну для регулювання рівня глікемії, це може позбавити пацієнта від необхідності додаткових ін'єкцій інсуліну або використання помпової інсулінотерапії.

Трансплантація острівцевих клітин підшлункової залози була успішною у небагатьох випадках починаючи з 1980-х років у невеликої підгрупи людей з діабетом 1-го типу. Але процедура має ряд недоліків та ризиків, зокрема довгострокова залежність від препаратів, що пригнічують імунітет, обмежений доступ до донорських бета-клітин підшлункової залози, що виробляють інсулін, і підвищенний ризик виникнення інфекцій і раку в результаті застосування імуносупресантів.

Для кого призначена Лантидра?

Наразі Лантидра схвалена для лікування дорослих з діабетом 1-го типу, які не можуть досягти цільового рівня глікованого гемоглобіну через постійні повторювані епізоди тяжкої гіпоглікемії (низький рівень цукру в крові), незважаючи на інтенсивне лікування діабету та навчання.

У клінічному дослідженні, в якому приймали участь 30 чоловік з ЦД 1-го типу та нечутливістю до гіпоглікемії, 21 учаснику не довелося використовувати зовнішній інсулін протягом року або довше. Серед них 11 чоловік залишалися незалежними від зовнішнього інсуліну протягом 1-5 років, тоді як 10 учасників — більше п'яти років. Однак, не всі досягли однакового рівня успіху, а деякі не змогли прожити жодного дня без додаткового інсуліну.

Безпека та етичні питання щодо препарату Лантидра

Попередні дані показали, що більшість учасників клінічного дослідження Лантидри змогли досягти певного рівня інсулінонезалежності, але неясно, чи перевагивід використання препарату переважають ризики для безпеки лікування.

Майже 87 відсотків учасників повідомили про небажані явища, пов'язані з інфекцією, а післяопераційні ускладнення включали розриви печінки, гематоми печінки та анемію. Один пацієнт помер від поліорганної недостатності внаслідок сепсису, який, за словами виробника Лантидри, компанії CellTrans, «ймовірно, був пов'язаний» із застосуванням або імуносупресії, або досліджуваних препаратів.

Крім того, постає питання про те, чи етично комерціалізувати використання острівцевих клітин померлих донорів.

Джерело: fda.gov, celltransinc.com, diatribe.org

Читайте також:

Новий метод лікування діабету 1 типу отримав дозвіл FDA на початок клінічних випробувань

FDA схвалило біонічну підшлункову залозу iLET для пацієнтів з діабетом 1 типу

Потенційні ліки від діабету знайшли в клітинах людського шлунку