Два додаткові роки без ЦД1: FDA схвалило препарат Sanofi для відтермінування діабету 1 типу у дітей

Розширено показання до застосування препарату, що впливає на аутоімунний процес, який лежить в основі ЦД1, а не лише на його симптоми.

Тепер діти віком від 1 року з високим ризиком розвитку ЦД1 можуть пройти 14-денний курс терапії та відтермінувати маніфестацію захворювання в середньому на два роки. Це важливий крок вперед для спільноти людей із ЦД1 та їхніх родин.

• 
• Автор: Анастасія Цвігун, редакторка
• access_time
• more_horiz

  • phone_in_talk close

Що сталося?

Управління з контролю за якістю продуктів харчування та медикаментів США (FDA) розширило показання препарату Tzield (теплізумаб), дозволивши його застосування у дітей віком від 1 року з цукровим діабетом 1-го типу (ЦД1) на 2-й стадії. Раніше препарат був доступний лише для старших дітей.

Це рішення базується на клінічних дослідженнях, які показали: терапія здатна відтермінувати перехід до клінічного діабету (3-ї стадії) у середньому приблизно на 2 роки. Для сімей це означає додатковий час без інсулінотерапії, без щоденного контролю глюкози та без ризику гострих ускладнень, таких як діабетичний кетоацидоз.

Що таке Tzield

Tzield (теплізумаб) — це імунотерапевтичний препарат, який впливає не на симптоми, а на сам механізм розвитку захворювання. Його дія спрямована на модифікацію імунної відповіді: препарат «переналаштовує» Т-лімфоцити, які помилково атакують бета-клітини підшлункової залози.

Завдяки цьому процес руйнування клітин, що виробляють інсулін, сповільнюється. Препарат вводиться внутрішньовенно курсом протягом 14 днів. Клінічні дослідження (зокрема TrialNet) підтвердили, що такий підхід може суттєво затримати маніфестацію хвороби.

Що означають стадії ЦД1

Цукровий діабет 1-го типу розвивається поступово і має кілька стадій:

• на 1-й стадії рівень глюкози (цукру) в крові нормальний, але в крові починають з'являтися аутоантитіла — маркери активності захворювання — до бета-клітин, які виробляють інсулін, що створює передумови для їхнього знищення і переходу до 2-ої та 3-ої стадій;
• на 2-й стадії ЦД1 атака на бета-клітини прогресує, але рівень цукру в крові все ще залишається у нормі, якщо тільки певний тест, наприклад, тест на толерантність до глюкози, не виявить порушення реакції бета-клітин. Ризик розвитку 3-ої стадії, або клінічного діабету, протягом двох років становить близько 50%;
• більшість пацієнтів приходять до лікаря або потрапляють у відділення невідкладної допомоги з діабетом 1-го типу саме на 3-й стадії, коли вже наявні класичні симптоми захворювання, зокрема діабетичний кетоацидоз (ДКА).

Саме на 2-й стадії втручання є найбільш ефективним: імунну атаку ще можна сповільнити.

Скринінг, скринінг, скринінг!

Скринінг на цукровий діабет 1-го типу стає важливішим, ніж будь-коли, особливо для сімей з дітьми віком від одного року. Експерти закликають всі сім'ї обстежувати своїх маленьких дітей — незалежно від того, чи є в родинному анамнезі випадки ЦД1 — адже раннє виявлення ЦД1 є єдиним способом скористатися перевагами інноваційних ліків, як Tzield, і на роки відтермінувати необхідність інсулінотерапії.

Це означає більше років без клінічних проявів діабету — без інсулінових помп, без різких коливань рівня глюкози в крові, без постійного підрахунку вуглеводів і пов’язаного з цим щоденного стресу.

На цьому все не закінчується

Попри прорив, Tzield — це лише початок нової ери в лікуванні ЦД1. Дослідження тривають, зокрема щодо застосування препарату для пацієнтів, які перебувають на 3-й стадії захворювання. Перші результати (наприклад, дослідження PROTECT) свідчать, що він може зберігати функцію бета-клітин навіть після встановлення діагнозу.

Головний висновок простий: цукровий діабет 1-го типу поступово переходить із категорії «раптових» хвороб у категорію тих, які можна передбачити і частково контролювати ще до появи симптомів. 

І якщо раніше діагноз означав негайні зміни на все життя, то тепер у деяких пацієнтів з’являється шанс отримати найцінніше — час.

***Джерело: breakthrought1d.org

Читайте також:

Sanofi готується до реєстрації свого препарату для уповільнення діабету 1 типу в ЄС

Препарат Teplizumab зберігає функцію бета-клітин у дітей з ЦД1: результати нового дослідження

Скринінг і раннє виявлення цукрового діабету 1 типу: ПОВНИЙ ГАЙД