Життя без інсуліну: наскільки близько наука підійшла до лікування цукрового діабету 1 типу?

Люди, які живуть з цукровим діабетом 1-го типу, роками чують одну й ту саму фразу: «Ще кілька років — і з’явиться лікування». Для багатьох вона давно стала джерелом не стільки надії, скільки втоми та скепсису. Адже щоденний контроль глюкози, підрахунок вуглеводів, інсулінові ін’єкції чи помпа нікуди не зникли.

Однак останні кілька років ситуація у сфері досліджень ЦД1 почала змінюватися настільки стрімко, що про потенційне лікування заговорили вже не лише в теорії. У клінічних дослідженнях беруть участь реальні люди, частина з яких змогла тимчасово або тривало відмовитися від інсуліну. І це вже не експерименти «на мишах», а результати, які демонструють можливості сучасної медицини на практиці.

• 
• Автор: Анастасія Цвігун, редакторка
• access_time
• more_horiz

  • phone_in_talk close

Хоча остаточного лікування діабету 1-го типу поки не існує, науковці дедалі частіше використовують інший термін — «функціональне лікування». Саме навколо нього сьогодні зосереджена більшість найперспективніших розробок.

Що таке функціональне лікування ЦД1?

Коли йдеться про діабет 1-го типу, більшість людей уявляють собі повне зникнення хвороби. Але сучасна наука розглядає й інший сценарій — ситуацію, у якій людина може жити без щоденного введення інсуліну та без постійного контролю глюкози, навіть якщо аутоімунна схильність організму формально залишається.

Саме це і називають функціональним лікуванням.

Його головна мета — відновити здатність організму виробляти інсулін та одночасно захистити нові β-клітини від руйнування імунною системою. Для цього дослідники тестують різні підходи: трансплантацію острівцевих клітин, використання стовбурових клітин, генетичні технології та імунотерапію.

Фактично йдеться про створення умов, за яких людина з ЦД1 могла б підтримувати нормальний рівень глюкози без щоденних ін’єкцій інсуліну, тяжких гіпоглікемій та ризику довгострокових ускладнень.

Три найбільш перспективні напрями досліджень

Сьогодні одразу кілька великих компаній і наукових центрів демонструють результати, які ще кілька років тому здавалися майже фантастичними.

Eledon Pharmaceuticals та трансплантація острівцевих клітин

Один із найгучніших напрямів досліджень пов’язаний із трансплантацією панкреатичних острівців. Компанія Eledon Pharmaceuticals разом із дослідниками Університету Чикаго вивчають можливість пересадки клітин, що виробляють інсулін, людям з ЦД1.

Суть процедури полягає в тому, що острівцеві клітини отримують із донорської підшлункової залози та через катетер вводять у печінку пацієнта. Там клітини приживаються й починають виробляти інсулін.

Особливу увагу в цьому дослідженні привертає препарат тегопрубарт — імуносупресивна терапія нового типу. На відміну від класичних імуносупресантів, він діє більш прицільно та не пригнічує імунну систему повністю.

Попередні результати виглядають дуже оптимістично: учасники дослідження змогли відмовитися від інсуліну вже через кілька тижнів після процедури, а ознак відторгнення трансплантованих клітин не виявили.

Втім, цей підхід має і свої обмеження. Найбільша проблема — залежність від донорських клітин, кількість яких є дуже обмеженою. Крім того, дослідження поки охоплює невелику кількість учасників, тому говорити про довгострокову ефективність ще зарано.

Vertex Pharmaceuticals і стовбурові клітини

Інший перспективний шлях запропонувала компанія Vertex Pharmaceuticals. Її підхід полягає у використанні β-клітин, створених зі стовбурових клітин у лабораторних умовах.

Це важливий крок уперед, оскільки дозволяє уникнути проблеми дефіциту донорського матеріалу. Науковці фактично вирощують інсулінопродукуючі клітини штучно, а потім вводять їх пацієнту.

У клінічному дослідженні VX-880 результати виявилися дуже обнадійливими.

Учасники, які отримували зиміслецел (zimislecel) — терапію острівцевими клітинами, отриманими зі стовбурових клітин — продемонстрували значне покращення контролю глюкози, суттєве зниження потреби в інсуліні, а частина людей взагалі перестала його вводити через рік після терапії.

У багатьох пацієнтів рівень глікованого гемоглобіну (HbA1c) знизився до показників, близьких до цільових, а час у цільовому діапазоні глюкози (TiR) перевищував 70%, що вважається хорошим результатом для людей з ЦД1.

Проте ця технологія також потребує довічної імуносупресії, оскільки імунна система може атакувати нові клітини так само, як і власні β-клітини людини.

Sana Biotechnology: спроба обійти імунну систему

Можливо, найамбітніший підхід сьогодні розробляє Sana Biotechnology. Компанія працює над створенням генетично модифікованих клітин, які імунна система просто «не бачить».

Ідея полягає в тому, щоб пересаджені клітини не викликали імунної реакції взагалі. Якщо ця технологія справді виявиться ефективною, люди з ЦД1 потенційно зможуть обійтися без імуносупресивної терапії.

Поки що дослідження перебуває на ранньому етапі, але перші результати вже привернули увагу медичної спільноти. Один із пацієнтів залишався незалежним від інсуліну понад рік без ознак відторгнення клітин.

Зараз компанія розширює клінічні випробування та співпрацює з великими медичними центрами (наприклад, з Mayo Clinic) для залучення більшої кількості учасників.

Чому це справді важливо?

Ще кілька років тому більшість розмов про лікування ЦД1 залишалися переважно теоретичними. Сьогодні ситуація змінилася: науковці вже продемонстрували, що організм людини можна знову змусити виробляти інсулін.

Тепер головне завдання — зробити ці результати стабільними, безпечними та доступними для широкого кола людей.

На шляху до цього все ще залишається багато викликів. Потрібно довести довготривалу ефективність терапій, зрозуміти їхні потенційні ризики, масштабувати виробництво клітин і зробити лікування фінансово доступним.

Крім того, будь-яка нова терапія проходить складний шлях клінічних випробувань. Зазвичай дослідження складаються з трьох фаз і можуть тривати роками. Після цього результати мають отримати схвалення регуляторних органів.

Проте навіть із урахуванням цих складнощів дедалі більше експертів вважають, що функціональне лікування ЦД1 може стати реальністю вже протягом найближчих 7–10 років.

Чого очікувати далі?

Сучасні дослідження показують: наука більше не шукає єдину «чарівну таблетку». Натомість формується одразу кілька перспективних стратегій боротьби з діабетом 1 типу.

Одні підходи спрямовані на пересадку клітин, інші — на захист їх від імунної атаки, ще інші — на генетичні технології та клітинну інженерію. Імовірно, у майбутньому лікування ЦД1 буде індивідуалізованим і залежатиме від особливостей конкретної людини.

Поки що рано говорити про повне зникнення діабету як захворювання. Але вперше за багато десятиліть питання звучить уже не як «чи можливе лікування», а радше як «коли саме воно стане доступним».

***Джерело: beyondtype1.org

Читайте також:

Два додаткові роки без ЦД1: FDA схвалило препарат Sanofi для відтермінування діабету 1 типу у дітей

Лікування діабету 1 типу: новий крок до життя без інсуліну

Нобелівська премія з медицини 2025: відкриття, що може змінити підхід до автоімунних хвороб