Лікування діабету 1 типу: новий крок до життя без інсуліну

Вчені продовжують шукати способи лікування цукрового діабету 1-го типу, які могли би відновити природне вироблення інсуліну. Один із найбільш перспективних напрямків — трансплантація клітин підшлункової залози, які виробляють інсулін. Однак довгий час цей підхід мав серйозні обмеження, зокрема через необхідність довічного прийому імунодепресантів.

Нещодавно дослідники Sana Biotechnology представили перші результати нової технології, яка може дозволити трансплантованим клітинам працювати в організмі людини без необхідності імуносупресії (пригнічення імунітету). Хоча дослідження ще дуже раннє, воно може стати важливим кроком до майбутнього лікування (а можливо, й повного вилікування) захворювання.

• 
• Автор: Анастасія Цвігун, редакторка
• access_time
• more_horiz

  • phone_in_talk close

Що таке трансплантація острівцевих клітин?

При цукровому діабеті 1-го типу (ЦД1) імунна система людини руйнує бета-клітини підшлункової залози, які виробляють інсулін — гормон, відповідальний за регуляцію рівня глюкози (або цукру) в крові.

Острівцеві клітини — це невеликі групи клітин у підшлунковій залозі, що містять бета-клітини. Ідея трансплантації полягає в тому, щоб перенести здорові острівцеві клітини від донора пацієнту з ЦД1. Якщо вони приживуться, організм знову зможе виробляти власний інсулін.

У деяких випадках цей метод уже показав хороші результати. Наприклад, у 2023 році в США була схвалена клітинна терапія Lantidra, що використовує донорські острівцеві клітини.

Однак існує кілька серйозних перешкод для широкого застосування такої терапії:

Необхідність імуносупресії

Головна перешкода — імунна система. З незрозумілих причин вона розпізнає пересаджені клітини як чужорідні та намагається їх знищити. Тому пацієнти змушені все життя приймати імунодепресанти — препарати, які пригнічують роботу імунної системи. Таке лікування може мати серйозні наслідки, зокрема: підвищений ризик інфекцій, пошкодження нирок, підвищений ризик онкологічних захворювань. 

Дефіцит донорських клітин

Ще одна проблема — обмежена кількість донорського матеріалу. Для процедури потрібні клітини підшлункової залози від померлих донорів органів. Іноді для однієї трансплантації потрібні клітини навіть від кількох донорів. Крім того, не всі клітини підходять для пересадки — частина з них може бути нежиттєздатною.

Новий підхід: як працює технологія редагування генів

Нова технологія Sana пропонує інше рішення. Вчені намагаються змінити донорські клітини таким чином, щоб імунна система їх не розпізнавала.

Для цього використовується технологія генетичного редагування CRISPR-Cas9. Це метод, який дозволяє точково змінювати ДНК клітин.

У цьому випадку клітини модифікують так, щоб вони стали так званими гіпоімунними — тобто менш «помітними» для імунної системи. Завдяки цьому організм не атакує трансплантовані клітини, і вони можуть продовжувати виробляти інсулін.

Перші результати дослідження

У ранньому клінічному випробуванні модифіковані клітини імплантували чоловіку з діабетом 1-го типу. Цікаво, що клітини ввели у м’яз передпліччя, а не в печінку, як це робилося раніше. Через 28 днів дослідники зафіксували, що в організмі чоловіка успішно вироблявся власний інсулін — без необхідності прийому ліків проти відторгнення.

Для оцінки цього використовували показник С-пептиду — речовина, яка утворюється разом із інсуліном і дозволяє визначити, чи виробляє організм власний гормон.

Через 14 місяців після трансплантації рівень С-пептиду залишався стабільним, що свідчить про продовження вироблення інсуліну. При цьому серйозних проблем із безпекою зафіксовано не було.

Чому результати поки що обмежені

Попри обнадійливі результати, дослідники наголошують: це лише перший етап дослідження. Є кілька важливих обмежень:

• у дослідженні брав участь лише один пацієнт;
• використовувалася невелика доза клітин (приблизно 2–7% від потенційно необхідної);
• головною метою була оцінка безпеки, а не повна відмова від інсуліну.

Тому потрібні більші клінічні дослідження, щоб зрозуміти чи може цей метод забезпечити стабільний контроль глюкози, чи дозволить він повністю відмовитися від інсуліну та наскільки безпечним є такий підхід у довгостроковій перспективі.

Що це може означати для людей з ЦД1

Якщо ця технологія підтвердить свою ефективність у майбутніх дослідженнях, вона може вирішити дві ключові проблеми трансплантації клітин: необхідність довічної імуносупресії та дефіцит донорських клітин.

У майбутньому вчені планують поєднати цю технологію з використанням клітин, вирощених у лабораторії зі стовбурових клітин — особливі клітини, які можуть перетворюватися на різні типи клітин організму, зокрема на ті, що виробляють інсулін.

Якщо це стане можливим, запас таких клітин може бути практично необмеженим.

Поки що говорити про повне лікування діабету 1-го типу рано. Проте нові результати показують, що наука поступово наближається до створення терапій, які зможуть відновити природне вироблення інсуліну без необхідності довічного прийому імунодепресантів.

* Джерело: diatribe.org

Читайте також:

Крок до лікування діабету 1 типу: вчені вилікували ЦД1 у мишей без «вимкнення» імунітету

Sanofi готується до реєстрації свого препарату для уповільнення діабету 1 типу в ЄС

Нобелівська премія з медицини 2025: відкриття, що може змінити підхід до автоімунних хвороб