ViaCyte разрабатывает «функциональное лекарство от диабета»

Регенеративная медицина переживала взлеты и падения на протяжении многих лет, но компания ViaCyte, подающая большие надежды в области исследований диабета, медленно, но верно продвигается вперед. В 2014 они получили одобрение FDA на проведение клинических испытаний своего продукта, и в последние годы их клинические исследования дали многообещающие результаты.

Детальнее о технологии ViaCyte и результатах последних исследований — читайте далее.

ViaCyte разрабатывает «функциональное лекарство от диабета» - изображение

Автор: Анастасія Цвігун, редакторка

Что разрабатывает ViaCyte?

ViaCyte (ранее известная как Novocell) работает над методом «перепрограммирования» человеческих стволовых клеток в новые клетки, продуцирующие инсулин, для имплантации в поджелудочную железу пациента, помещенные в крошечное устройство. Это позволило бы органу выполнять работу здоровой поджелудочной железы, регулируя уровень глюкозы с помощью инсулина, так что человеку с диабетом больше не нужно было бы вводить или дозировать инсулин извне.

Ранние клинические исследования показали многообещающие результаты безопасного и эффективного использования этого имплантированного устройства в организме.

«...дифференцированные стволовые клетки, имплантированные пациентам, могут генерировать секрецию инсулина, регулируемую приемом пищи, что дает реальную надежду на невероятный потенциал такого лечения», — д.-р Джеймс Шапиро, ведущий автор исследования и директор программы пересадки островков в Университете Альберты (University of Alberta), Канада.

Имплантат PEC-Direct

ViaCyte разрабатывает «функциональное лекарство от диабета» - 2 изображение

Технология ViaCyte представляет собой имплантируемое устройство PEC-Direct примерно вдвое меньше кредитной карты, наполненное миллионами клеток поджелудочной железы, полученными из стволовых клеток. Эти клетки могут в дальнейшем развиваться в бета-клетки, которые производят инсулин и снижают уровень сахара в крови, и альфа-клетки, которые производят глюкагон, гормон, повышающий уровень сахара в крови.

Сейчас PEC-Direct находится на первом этапе разработки.

Главный минус продукта заключается в том, что иммунитет агрессивно реагирует на трансплантированные бета-клетки и, в конечном итоге, убивает их. Поэтому использование трансплантата требует постоянной иммуносупрессивной терапии. То есть, пациенты должны будут постоянно принимать иммунодепрессанты для защиты клеток. К тому же, такая терапия — недолговременная.

Продукт второго поколения PEC-Encap теоретически позволит ViaCyte «смягчить реакцию на инородное тело», что означает меньшую зависимость от иммунодепрессантов, что сделает его подходящим для использования среди более широкого круга пациентов с СД1.

В настоящее время ViaCyte активно сотрудничает с различными компаниями, в частности, с международной биофармацевтической компанией CRISPR Therapeutics для разработки метода, который сможет помочь защитить трансплантированные бета-клетки от неизбежной атаки иммунной системы, и избавит пациентов от необходимости принимать иммунодепрессанты.

Соединив свои возможности, эти две компании потенциально могут не только заменить отсутствующие инсулиновые клетки в организме человека с СД1, но и воздействовать на аутоиммунные корни заболевания, чтобы найти настоящее «биологическое лекарство».

***В ноябре 2021 компании получили разрешение на использование экспериментальной иммуноуклоняющей терапии с отредактированными генами (VCTX210) и начали набор пациентов для проведения клинических испытаний.

Последнее исследование ViaCyte

2 декабря 2021 компания ViaCyte опубликовала результаты своего первого исследования на людях у пациентов с СД1, которые регулярно испытывают тяжелые эпизоды гипогликемии (исследование еще продолжается). Эти предварительные выводы были опубликованы в журналах Cell Stem Cell и Cell Reports Medicine.

Cell Reports Medicine сообщает, что у 17 пациентов, которым имплантировали устройство ViaCyte PEC-Direct, наблюдались положительные уровни С-пептида уже через 6 месяцев после имплантации.

Результаты также показали, что у 15 пациентов клетки созрели в островковые клетки, продуцирующие инсулин, через 6 месяцев после имплантации. Они также обнаружили повышение уровня С-пептида у пациентов после приема пищи, что указывает на функциональную выработку инсулина. Это исследование также показало, что пациенты с имплантатами проводят на 13% больше времени в целевом диапазоне уровня глюкозы, а некоторые из них могут уменьшить количество необходимого инсулина.

«Мы очень воодушевлены нашим первоначальным успехом и теперь имплантируем большее количество клеток большему количеству пациентов», — говорит д-р Дэвид М. Томпсон, главный исследователь Ванкуверского исследования, опубликованного в журнале Cell Stem Cell. «Мы считаем, что находимся на правильном пути к разработке методов лечения, которые могут улучшить жизнь миллионов людей с СД1 во всем мире».